De eerste studie om de gen-editingtechnologie CRISPR in het menselijk lichaam te testen, staat op het punt van start te gaan in de Verenigde Staten, volgens nieuwsberichten.
De studie is van plan CRISPR te gebruiken voor de behandeling van een erfelijke oogaandoening die blindheid veroorzaakt, aldus de Associated Press.
Mensen met deze aandoening hebben een mutatie in een gen dat de functie van het netvlies beïnvloedt, de lichtgevoelige cellen aan de achterkant van het oog die essentieel zijn voor normaal zicht. De aandoening is een vorm van congenitale amaurose van Leber, een van de meest voorkomende oorzaken van blindheid bij kinderen die ongeveer 2 tot 3 op de 100.000 pasgeborenen treft, volgens de National Institutes of Health.
De behandeling corrigeert de mutatie met CRISPR, een tool waarmee onderzoekers DNA op een specifieke plek nauwkeurig kunnen bewerken, meldde de AP.
Onderzoekers zullen een injectie gebruiken om de behandeling rechtstreeks aan de lichtgevoelige cellen toe te dienen, volgens een verklaring van Editas Medicine, het bedrijf dat het onderzoek samen met Allergan uitvoert.
Aan de proef zullen in totaal 18 patiënten deelnemen, zowel kinderen (vanaf 3 jaar) als volwassenen.
De nieuwe studie verschilt van het controversiële onderzoek van een Chinese wetenschapper die CRISPR vorig jaar gebruikte om de genomen van tweelingbabys te bewerken. In dat geval bewerkte de Chinese wetenschapper het DNA van embryo's en deze genveranderingen konden worden doorgegeven aan de volgende generatie, meldde de AP. In de nieuwe studie kunnen de DNA-bewerkingen bij kinderen en volwassenen niet worden doorgegeven aan hun nakomelingen, zei de AP.
