De tienjarige Sarah Murnaghan, die cystische fibrose heeft, wacht op een longtransplantatie die haar leven zou kunnen redden, maar de procedure geneest haar toestand niet en brengt aanzienlijke risico's met zich mee, blijkt uit onderzoek.
Cystic fibrosis is een genetische aandoening waarbij het lichaam abnormaal dik slijm produceert, dat zich ophoopt in de longen, pancreas en het spijsverteringskanaal. Dientengevolge veroorzaakt de aandoening ademhalings- en spijsverteringsproblemen en brengt ze patiënten in gevaar voor infecties. De gemiddelde levensverwachting voor cystic fibrosis-patiënten is halverwege de jaren 30, volgens de Cystic Fibrosis Foundation (CFF).
Patiënten met cystische fibrose hebben longtransplantaties nodig wanneer de schade aan de longen zo ernstig is dat artsen niets meer kunnen doen om ze te behandelen, zei Dr. Maria Franco, een kinderlongarts en directeur van het centrum voor cystische fibrose in het Miami Children's Hospital.
Longtransplantaties bij patiënten met cystische fibrose zijn echter controversieel omdat sommige onderzoeken suggereren dat de procedure het leven niet verlengt of patiënten helpt om dagelijks beter te leven, volgens de Mayo Clinic.
Omdat de donorlongen die in de patiënt zijn getransplanteerd niet het cystic fibrosis-gen hebben, produceren de cellen die de longen bekleden geen dik slijm. De patiënt heeft echter nog steeds cystische fibrose, omdat het defecte gen voor cystische fibrose zich in de rest van de cellen in zijn of haar lichaam bevindt. Dat betekent dat cellen in de sinussen, pancreas, darmen, zweetklieren en het voortplantingskanaal volgens de CFF nog steeds dik slijm zullen produceren.
Bovendien moeten cystic fibrosis-patiënten die een longtransplantatie ondergaan, immunosuppressiva gebruiken die hen een nog groter risico op infecties geven, zegt de CFF. (Bacteriën die al in het lichaam zijn door eerdere infecties, kunnen de nieuwe longen infecteren.) Patiënten lopen ook risico op afstoting van organen.
In een onderzoek uit 2007 onderzochten onderzoekers van de Universiteit van Utah de risico's en voordelen van longtransplantaties voor patiënten met cystische fibrose. Ze keken naar 514 kinderen met cystische fibrose op de wachtlijst voor een transplantatie, waaronder 248 die wel een transplantatie kregen. Minder dan 1 procent van de transplantatiepatiënten profiteerde van de procedure, concludeerden de onderzoekers.
Ongeveer de helft van de patiënten in elke groep stierf; er was geen bewijs dat degenen die transplantaties kregen langer leefden, aldus de onderzoekers. De gemiddelde overlevingsduur was 3,4 jaar na de transplantatie en ongeveer 40 procent leefde ten minste vijf jaar na de transplantatie.
Sinds 2007 hebben jaarlijks ongeveer 150 tot 200 mensen met cystische fibrose een longtransplantatie ondergaan. Ongeveer 80 procent van de patiënten met cystische fibrose die een transplantatie krijgen, leeft een jaar na de transplantatie en meer dan 50 procent leeft na vijf jaar, de CFF zegt.
Sommige patiënten doen het veel beter na een longtransplantatie omdat de longschade de drijvende factor is achter de ziekte, zei Franco. 'Als je dat onderdeel eenmaal hebt aangebracht, is al het andere veel gemakkelijker te regelen', zei ze.
Franco zei dat van de drie patiënten die ze heeft behandeld en die een longtransplantatie hebben ondergaan, er twee het heel goed doen. Beiden waren tieners toen ze de transplantatie ondergingen, en sindsdien is men afgestudeerd. Maar de derde patiënt kreeg een infectie en stierf, zei ze.
Het eerste jaar na een transplantatie is het meest kritisch en artsen zijn op zoek naar complicaties waarvan ze weten dat ze zich kunnen voordoen, zei Franco.
Omdat het niet gebruikelijk is dat cystic fibrosis-patiënten als jonge kinderen ernstige longschade hebben, zijn degenen die de procedure ondergaan meestal tieners, zei Franco.
